Czym są leki biologiczne?

Większość leków produkuje się metodami syntez chemicznych.
W ten sposób nie można jednak wytworzyć skomplikowanych substancji występujących w organizmie człowieka takich jak hormony, białka czy przeciwciała. Ich produkcja stała się możliwa w latach 80-tych XX w. dzięki rozwojowi biotechnologii medycznej. Nowa generacja leków biotechnologicznych błyskawicznie zrewolucjonizowała współczesną medycynę.

- Leki biotechnologiczne wytwarzane są przez żywe komórki. Produkuje się je poprzez włączenie genu ludzkiego do komórek innych organizmów – wirusów, bakterii, komórek zwierzęcych lub roślinnych - powiedział Paweł Miśkiewicz z firmy Genzyme Polska - Lekami biotechnologicznymi są szczepionki, ludzki hormon wzrostu czy enzymatyczne terapie zastępcze.

Leki biotechnologiczne otwierają nowe możliwości leczenia nowotworów, chorób krwi, schorzeń kardiologicznych, autoimmunologicznych czy neurologicznych. Oznaczają także nadzieję dla osób dotkniętych rzadkimi chorobami, które wcześniej nie były leczone, takimi jak mukopolisacharydoza, choroba Pompego czy choroba Fabry’ego. Aby zrozumieć czemu leki biotechnologiczne pojawiły się w medycynie tak późno wystarczy prześledzić jak skomplikowany jest proces ich produkcji.

3 fazy produkcji, czyli jak przebiega proces biotechnologiczny

- Firmy biotechnologiczne latami opracowują nie tylko leki, ale także metody ich produkcji. Wynika to z faktu, że produkcja biotechnologiczna jest długotrwała i bardzo skomplikowana. Wymaga stosowania wielu zaawansowanych technologii i rygorystycznych procedur. Przykładowo, podczas produkcji leku chemicznego wykonuje się około 100 kontroli jakości, w przypadku leku biotechnologicznego jest ich około 2000 - wyjaśnia Paweł Miśkiewicz.

Proces produkcji leków biotechnologicznych można przedstawić na przykładzie dowolnego leku stosowanego w enzymatycznej terapii zastępczej. Terapie enzymatyczne są tworzone dla osób, których organizm nie wytwarza naturalnie występujących enzymów. Brak enzymów prowadzi do ultra rzadkich chorób metabolicznych, określanych jako lizosomalne choroby spichrzeniowe.

Faza pierwsza – namnażanie komórek

Pierwszym etapem produkcji jest hodowla komórkowa. - Rekombinacja DNA pozwala na otwarcie komórki innego organizmu, na przykład komórki jajnika chomika chińskiego (CHO) i wbudowanie do łańcucha DNA odpowiedniego genu ludzkiego. Następnie łańcuch DNA jest zamykany, a zmienione komórki CHO żyją w bioreaktorze, namnażając się i produkując enzym – tłumaczy Miśkiewicz - Specjalne mieszadło utrzymuje komórki w stałym ruchu, a do bioreaktora regularnie dostarczane są substancje odżywcze. Przez kilka tygodni lub nawet miesięcy komórki CHO są żyjącą fabryką produkcyjną.

Faza druga – oczyszczanie enzymu

Odprowadzany z bioreaktora enzym jest następnie oczyszczany. Ze względu na fakt, że enzymy to białka i są trawione w przewodzie pokarmowym, bardzo trudno jest stworzyć lek, który mógłby być podawany doustnie. Enzymy są wiec wstrzykiwane bezpośrednio do krwiobiegu, co sprawia, że muszą spełniać najwyższe standardy czystości.

Faza trzecia – procedura fill/finish

W ostatnim etapie produkcji fiolki są napełniane wytworzonym enzymem w specjalnym sterylnym pomieszczeniu. Następnie fiolki są poddawane szczegółowym badaniom. Produkowane w zbliżony sposób leki stanowią 20 proc. istniejących produktów leczniczych, ale ich liczba ciągle rośnie. Aż 50 proc. opracowywanych obecnie leków to produkty biotechnologiczne. Dzięki swoim cechom są bardziej skuteczne niż terapie produktami otrzymywanymi na drodze syntezy chemicznej i stanowią odpowiedź na dotychczas nierozwiązane problemy medycyny.